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Ambroxol como tratamiento de la enfermedad de Parkinson: MDS 2019.

• Ambroxol, mucolítico comercializado como Mucosan®, tiene un efecto neuroprotector y se está investigando en la enfermedad de Parkinson.

• Hay un ensayo fase II sin placebo con 24 pacientes incluidos.

• Datos preliminares presentados en la MDS 2019 en 18 pacientes indican que es seguro y bien tolerado.

• También parece penetrar bien en el cerebro, según la medición de los niveles en líquido cefalorraquídeo.

• Queda por ver su efecto en este estudio y si podría ser un fármaco útil para ayudar a enlentecer la progresión de la enfermedad.
Una de las terapias en investigación con un fin curativo o de enlentecer la progresión de la enfermedad de Parkinson es el ambroxol. Este tratamiento, usado como mucolítico al ser capaz de eliminar los mocos y secreciones cuando hay un proceso catarral, infeccioso, etc., ha demostrado que actúa modulando la actividad de la enzima glucocerebrosidasa (GCase), lo cual le confiere una acción neuroprotectora, pudiendo ser útil en pacientes con Parkinson y mutación en el gen de la glucocerebrosidasa (GBA) o incluso sin ella, reduciendo los depósitos de alfa-sinucleína.


Se presentan en la MDS 2019 los resultados preliminares del ensayo fase II. Se trata de un estudio abierto, luego no comparan frente a placebo, realizado en un solo centro de Reino Unido. Reciben ambroxol durante un mes con escalado de dosis progresivo hasta 420 mg tres veces al día (1.26 g/día). Se trataba de demostrar la seguridad y tolerabilidad del fármaco así como medir la actividad en líquido cefalorraquídeo (LCR) de GCase y la concentración del fármaco. Incluyeron entre enero de 2017 y abril de 2018 a 24 pacientes con un estadio de enfermedad de Hoehn&Yahr de 3 o menos. Un primer análisis intermedio se ha realizado en 18 pacientes, 8 con la mutación y 10 sin la mutación en el gen de la glucocerebrosidasa (GBA). Ambroxol fue bien tolerado y no hubo eventos adversos serios. Además, a los 3 meses de seguimiento, observaron en LCR un incremento de los niveles de ambroxol en 163 ng/mL, dato indicativo de que el fármaco es capaz de penetrar y llegar al cerebro.
Este estudio por lo tanto muestra que ambroxol es seguro y bien tolerado por los pacientes con enfermedad de Parkinson. Igualmente, parece que administrado por vía oral llega al cerebro para poder actuar. Quedan por ver los resultados en cuanto a su efecto. Si se demostrara un beneficio en este estudio, un estudio frente a placebo bien diseñado sería necesario. Ambroxol es un ejemplo de fármaco que ya está aprobado con una indicación concreta pero que podría tener una acción neuroprotectora en la enfermedad de Parkinson, como israpidina, inosina, deferiprona, exenatida, nilotinib, simvastatina, u otros.



DIEGO SANTOS GARCÍA
NEUROLOGÍA, CHUAC (COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE A CORUÑA), A CORUÑA

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