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Terapia con células madre en Parkinson: Resultados satisfactorios de un ensayo fase I.

• Se trata de un ensayo fase I abierto que se está desarrollando en Australia en pacientes con enfermedad de Parkinson.

• Hay 12 pacientes en tres grupos con dosis diferentes.

• Se les implantan las células madre mediante inyecciones estereotácticas en el núcleo caudado, putamen y sustancia nigra.

• Resultados intermedios muestran que después de 6 meses no hubo eventos adversos graves.

• Los pacientes también mejoraron a nivel motor y en calidad de vida, más con dosis más altas.

• Queda por ver la seguridad y efecto a largo plazo (1 año y 5 años).
En la enfermedad de Parkinson hay una pérdida de neuronas dopaminérgicas y un potencial tratamiento sería que, de alguna forma, se pudieran restituir las neuronas que se van perdiendo. Una posibilidad es trasplantar células madre que se diferencian a células nerviosas productoras de dopamina. Estudios recientes han identificado células madre adultas pluripotenciales. Son células madre procedentes de tejidos adultos que pueden transdiferenciarse (retroceder en el tiempo y conseguir la capacidad de pluripotencialidad) y dar origen a otros tipos celulares distintos de los del órgano del cual proceden. Así, células madre obtenidas de la medula ósea (procedentes de la capa embrionaria del mesodermo) son capaces de generar in vivo tejidos hepáticos (procedentes de la capa embrionaria del ectodermo) o tejidos neuronales (procedentes de la capa embrionaria del ectodermo), o células madre aisladas del SNC son capaces de producir células hematopoyéticas. El trasplante de células madre neurales pluripotenciales humanas derivadas de células madre neuronales en modelos preclínicos de enfermedad de Parkinson mejora los síntomas y aumenta la inervación de las neuronas dopaminérgicas al proporcionar apoyo neurotrófico, inmunomodulación y control celular. En base a esto hay investigación en marcha y se han presentado en el Congreso Anual de la Academia Americana de Neurología en Filadelfia (AAN 2019) interesantes resultados de un ensayo fase I .
El objetivo de este ensayo clínico (NCT02452723) es evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante de células madre neurales pluripotenciales humanas derivadas de células madre neuronales en el cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson. Se trata de un ensayo abierto, luego todos los participantes reciben el tratamiento. Este estudio que se está llevando a cabo en Australia está en marcha y se presentaron resultados intermedios del seguimiento. Participan 12 participantes con enfermedad de Parkinson de < 13 años de evolución y con tratamiento estable en 3 grupos de 4 cada uno con dosis ascendentes de terapia que se administró mediante inyecciones estereotácticas (como se hace en la cirugía de la estimulación cerebral profunda) en el núcleo caudado, putamen y sustancia nigra (áreas profundas del cerebro implicadas en el Parkinson).
Los grupos recibieron dosis de 3 x 10.000.000 (primera cohorte), 5 x 10.000.000 (segunda cohorte) y 7 x 10.000.000 (tercera cohorte). Los pacientes son evaluados durante 12 meses de forma rigurosa en seguimiento clínico y hasta 5 años en cuanto a aspectos de seguridad y eventos adversos. El objetivo principal es la aparición de eventos adversos para comprobar que es una terapia segura. Como objetivos secundarios y con intención de saber si puede ser una terapia efectiva, miden los cambios observados en una escala clínica utilizada, la UPDRS.
Diez sujetos se han trasplantado con éxito y ocho sujetos (primera y segunda cohortes completas) han completado la fase activa de 12 meses y pasado ya a la fase de seguimiento de seguridad de cinco años. El trasplante parece ser bien toleradas y hasta el momento no se han reportado eventos adversos graves relacionados con tumores, infecciones o de otro tipo. Los resultados intermedios muestran un efecto dosis-dependiente, de tal forma que los pacientes de la cohorte 2 que recibieron más dosis frente a los de la cohorte 1, mejoraron más en calidad de vida y complicaciones motoras que recogieron mediante diarios.
En conclusión, es pronto para aseveraciones, pero los resultados provisionales del primer ensayo con una terapia basada en células madre pluripotenciales humanas derivadas de células madre neuronales e implantadas en el cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson muestran que puede ser una terapia segura y efectiva. Queda por saber el efecto y seguridad a largo plazo así como si con la dosis más alta, la de la cohorte 3, se observa más beneficio y es igualmente segura.


DIEGO SANTOS GARCÍA
NEUROLOGÍA, CHUAC (COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE A CORUÑA), A CORUÑA

2 Comments

  1. María José Muñoz dice:

    Tengo 62 años y Parkinson diagnosticado desde hace9. Dónde puedo enterarme de las terapias en curso y si me puedo integrar en alguna de ellas?

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